第368章 434要到国外进行临床试验 (4-2)

按道理来讲，由于是孤儿药，诺西那生钠的临床试验批复应该进行的很快，但由于临床试验的对象几乎都是小儿，某些环节还是出现了问题。

SMAⅢ型（少年型）：生后18个月发病；婴儿期正常，5～15岁出现缓慢加重的全身性肌无力，肢体近端重；在一定时期内有独立行走能力，可生存至中年，30岁后失去独站能力，多死于呼吸肌麻痹或全身衰竭。

高风也有点无奈，不过他好像也没有什么特别的办法。鲍院士肯定是能说得上话的，但这个节点高风感觉让他出头也不太合适。

“有的，变化还挺明显的。”鲁博士赶紧汇报道到，“注射底物后小鼠脑脊液中 SMN蛋白的数值明显升高。”

胡嘉然的确有点压力，高风问了几次这边的情况，言语中虽然没有催他意思，但明显老板很关注试验的进度。

这下高风也有点发愁了，他得到的消息更多，其实这次他们是被连累了。

不过高风目前折腾出来的东西的确是跟儿科联系的比较少，隔行如隔山，临床科室中的专业壁垒是深厚的，周天力不清楚其实也属正常。

SMAⅠ型（严重婴儿型）：生后6個月内发病；严重者出生时已有明显症状，四肢无力，喂养困难，呼吸困难；始终无独坐能力，预后差，2岁前死亡。

一时间，医疗界内的相关人士议论纷纷。

接到诺西那生钠临床试验通知的时候，他先是开心，后面又有些不可置信。

“还有那个贝伐珠单抗，好像还有什么.”

事情的起因很简单，京城协和医院儿科神经内科发布了一项招募患者启事，文中写到一款新药即将在该院进行临床试验，实验的对象是5q脊髓性肌萎缩症的患者。

“能不能找人给说说啊？我们这个安全性肯定是不存在什么问题的。”鲁博士很着急。

每次确诊这个病的时候，他都很无奈。家属先是为能明确病因开心，然后又会在他的解释下陷入绝望。

很多人对接收跟自己关联性较低的信息不怎么感兴趣。

“那怎么办？”

情况恰恰就是这样，批复的人并不一定是专业的人士，专业的人士反倒是没有这方面的权利。

正当大家一筹莫展的时候，有人突然就找上了门来。

“马歇尔先生，恐怕要让您失望了。”京城协和医院的周天力主任说道，“我们这边没有得到临床试验的批准，目前是无法开展的。”

来自于丹麦王室的莫里斯马歇尔一直都觉得自己很幸运，别人都是条条大路通罗马，他一出生就是在罗马。

妻子跟他也是琴瑟和鸣，正意气风发呢，8个月大的儿子突然就被诊断为了脊髓性肌萎缩症。

一开始的时候莫里斯马歇尔并未特别担心，不就是病嘛，治就完事了，他又不缺钱。

但很快，医生的话就让他脸色大变。

“就是说我只能看着看着他死对吗？！！”

医生很理解他的愤怒，但只能摇着头表示无能为力。

妻子一下子就崩溃了，终日以泪洗面。

“马歇尔，我们的孩子很可能活不到两岁。”

莫里斯马歇尔听了这话心里就是一阵疼痛，丹麦王室在欧洲的影响力还是很大的，他联系了众多的儿科专家。

但反馈的结果总是让人失望。

但就在前段时间，一个之前联系过的教授告诉他遥远的华国好像要开展一项临床试验，实验对象正是脊髓性肌萎缩症的患者。

这下莫里斯马歇尔仿佛是抓到了一根救命稻草，他抱着死马当活马医的想法带着孩子用最快的方式来到了京城。

“没有批复？”马歇尔心里一片冰凉，“为什么呢？是有什么困难吗？”

当下，周主任便把具体的情况跟他说了一下。

“那我们要是自愿进行这个临床试验可以吗？”

“恐怕不行，这明显违背我们国家的法律。”周主任摇了摇头道。

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